هيئة الغذاء والدواء الخميس ليتم قبولها ريجينيرون الأول العلاج الجيني بسبب فقدان الجينات.
قم بالتسجيل لقراءة هذه المقالة بدون إعلانات
احصل على مقالات خالية من الإعلانات ومحتوى حصري.
وقالت الشركة المصنعة للدواء إنها ستقدم الدواء مجانا للمرضى الأمريكيين.
تمت الموافقة على استخدام أوتارميني لعلاج شكل نادر من طنين الأذن يؤثر على حوالي 50 طفلًا يولدون في الولايات المتحدة كل عام وينتج عن طفرة في جين يسمى OTOF. تم منح الموافقة بموجب s قسيمة الأولوية الوطنية للمفوضبرنامج تجريبي لإدارة الغذاء والدواء يهدف إلى تسريع عملية مراجعة الأدوية.
“هذا تغيير كبير للعائلات التي لديها أطفال يعانون من فقدان السمع،” هذا ما قاله الدكتور إليوت شيرر، طبيب الأنف والأذن والحنجرة للأطفال في مستشفى بوسطن للأطفال، وهو الباحث الرئيسي في قضية ريجينيرون.
وقال شيرر إن الطريقة الأخرى الوحيدة لمساعدة الأطفال الذين يعانون من فقدان السمع الخلقي هي زراعة القوقعة الصناعية، التي تستعيد القدرة على سماع الكلام والموسيقى، ولكنها تقلل من دقة الصوت.
وأضاف أنه مع العلاج الجيني، فإن السمع يكون “على مدار الساعة طوال أيام الأسبوع ولا يعتمد على البطاريات”.
يعمل الدواء عن طريق إزالة جين OTOF المعيب، والذي من المفترض أن يعمل عن طريق توجيه الجسم لإنتاج بروتين يسمى أوتوفيرلين. هذا البروتين مسؤول عن نقل النبضات من خلايا القوقعة في الأذن الداخلية إلى الأعصاب القريبة، والتي ترسل الإشارات إلى الدماغ. وبدون أوتوفيرلين، لا يصل الصوت إلى الدماغ.
واستندت موافقة الخميس على تجربة أجريت على 20 طفلا تم تشخيص إصابتهم بطفرات OTOF والذين تلقوا جرعة واحدة من الدواء في إحدى الأذنين أو كلتيهما.
ووجدت التجربة أنها حسنت السمع لدى 16 من أصل 20 طفلا، مع تحسن خمسة أطفال قدرتهم على التعرف على الهمس. وشملت الآثار الجانبية العدوى أو التهاب الأذن الوسطى والقيء والغثيان والدوار.
تم منح الموافقة من قبل الرئيس دونالد ترامب خلال إعلان المكتب البيضاوي بعد ظهر الخميس عن اتفاقية تسعير الأدوية مع شركة Regeneron لتوفير المزيد من أدويتها بتكلفة أقل. على منصة الدفع الذاتي TrumpRx.
ورغم أن الشركة توفر الدواء مجانا، إلا أنها ليس لها رأي في تكلفة توفير الدواء.
وقال شيرر إن الإجراء يشبه جراحة زراعة القوقعة الصناعية، حيث يصل الأطباء إلى الأذن الداخلية لإعطاء الدواء بينما يكون المريض تحت التخدير.
الدواء غير معتمد خارج الولايات المتحدة، لذلك ليس لدى Regeneron قائمة أسعار للأشخاص في الخارج الذين يرغبون في تلقي العلاج. تكاليف العلاج الجيني يمكن أن تكون بالملايين.
وقالت سارة إيموند، الرئيس والمدير التنفيذي لمعهد المراجعة السريرية والاقتصادية، وهي مجموعة غير ربحية تقوم بتقييم تكلفة الأدوية وفعاليتها، إن شركة ريجينيرون تستحق الثناء على أسعارها.
وقال إيموند: “لقد أظهرت لنا شركة ريجينيرون أن إحدى الطرق التي يمكننا التفكير بها لمساعدة المرضى في الحصول على هذا العلاج هي عدم دفع ثمن العلاج”.
